北京锦篮基因科技股份有限公司
锦篮基因
科学研究和技术服务业
北京锦篮基因科技股份有限公司成立于2018年6月,是一家专注于AAV载体递送技术介导的基因药物研发与产业化的创新型生物医药企业。公司以推动中国罕见病基因药物从基础研究走向临床和市场为使命,专注于遗传性神经肌肉疾病、遗传代谢疾病、溶酶体疾病以及眼科疾病等领域基因治疗药物开发,并通过推进罕见病基因药物研发、生产以及临床应用,更深入认识生命健康,推进基因治疗技术及产品应用从罕见病过渡到慢性病和其它重大疾病的治疗和康复,加速提升基因治疗药物的可及性,使其真正惠及患者。
公司是国家知识产权优势企业、北京市知识产权试点单位、北京市“专精特新”中小企业、北京市科技型中小企业,设有博士后科研工作站、北京经济技术开发区病毒载体基因药物中试基地和人才联合培养基地,并作为组长单位承接了国家前沿生物技术重大专项“3.2病毒载体的基因治疗关键技术及产品研发”之“课题2rAAV药物治疗遗传病的临床研究”。公司核心团队来自知名药企、科研机构、医院或高校,汇集了国内最早从事基因治疗机理研究、临床研究和工艺开发的科研人员,组成了在基因药物领域全面布局的精英研发团队。截至2025年7月31日,公司已取得23项专利,其中发明专利合计21项(含1项PCT专利),正在申请的专利合计25项,均为发明专利(含3项PCT专利),并依托自主研发的基因药物发现及开发技术平台,构建起涵盖14项罕见病/慢性病治疗的在研管线。
公司核心产品GC101注射液是首个获批注册临床的国产SMA鞘内注射AAV基因药物,适应症包括1型SMA、2型SMA及3型SMA。已开展的临床试验研究数据表明,接受GC101注射液治疗的2型SMA受试者已观察到显著且具突破性疗效,获得了多项新的运动里程碑。2024年12月11日,适用于2型SMA治疗的GC101注射液已被国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)正式纳入突破性治疗品种名录;2025年11月10日,GC101注射液获FDA孤儿药资格认定(ODD)。截至本公开转让说明书签署之日,适用于2型SMA治疗的GC101注射液已完成关键Ⅲ期临床全部受试者的入组,适用于1型和3型SMA治疗的GC101注射液已进入Ⅱ期临床。
公司核心产品GC301注射液是全球首个进入临床试验阶段的针对婴儿型庞贝病(IOPD)的AAV基因药物,已开展的临床试验研究数据表明,接受GC301注射液单次治疗后,患儿体内GAA酶长期稳定表达,可停用原需终生依赖的酶替代疗法(ERT),并实现了长期生存;同时患儿的运动能力持续改善,生活质量得到显著提升。2025年2月28日,GC301注射液获FDA孤儿药资格认定。截至本公开转让说明书签署之日,GC301注射液II期临床已完成全部受试者入组。公司主要产品GC310注射液是一种针对ATP7B基因缺陷引起的肝豆状核变性的AAV载体基因药物,其作用机理为通过AAV载体将具有正常功能的人ATP7B基因表达单元导入患者体内细胞中,在肝细胞内长期表达ATP7B功能蛋白,恢复铜的跨膜转运,从而治疗铜沉积导致的肝脏和其他器官受累。
公司主要产品GC304注射液是以天然LPL有益突变体LPLS447X作为治疗性基因的AAV载体基因药物,通过取代功能失调的LPL基因或其调控基因,恢复患者体内自有的甘油三酯代谢通路,提高自体LPL酶活水平,是针对原发型严重高甘油三酯血症(PsHTG)的潜在理想治疗方法。
基于在AAV载体基因治疗研究方面的坚实基础,公司已建立全链条AAV基因疗法发现及开发技术平台,包括药物发现与设计平台、载体衣壳工程改造平台、基因元件改造平台、质量检测技术平台、生产工艺开发及验证平台五大核心技术平台,涵盖基因药物从发现到规模化生产的全流程,降低了规模化生产的对外依赖,突破了理论研究成果自主产业化的关键难点,实现了研发与生产环节的良性互动。
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